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1300万一针 “史上最贵药”将落地中国

全球最贵的药物,你知道有多贵吗?一针212.5万美元(折合人民币1348万元),你觉得够不够离谱。而这个“史上最贵药物”,如今也将要落地中国。

近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。

此前2021年10月21日,该药物所提交的临床试验申请获得受理。

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目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中,不乏有将其纳入医保的国家。Zolgensma于2020年被日本纳入医保,患者只需支付30%费用;后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。 

关于“渐冻症”这个病症,不少网友也都了解过,而其“兄弟病症”为SMA,与“渐冻人”同样残酷,SMA患者也会不断丧失对应的运动功能,只不过“渐冻人”一般是成年发病,而SMA一般是婴幼儿时期发病,同时SMA发病越早越严重。

资料显示,脊髓性肌萎缩症(SMA),是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。该疾病可由多种基因突变引起,但一般特指由于运动神经元存活基因1 (SMNl)突变所导致的常染色体隐性遗传病。

2019年5月24日,美国FDA批准了诺华公司的第一个用于治疗2岁以下SMA患者的基因疗法——Zolgensma。患者只需接受一次静脉注射给药,就能在细胞中长期表达SMN蛋白,实现长期缓解甚至治愈。

Zolgensma作为“SMA”病症的特效药,但是一针高达212.5万美元的天价,也让其备受争议,认为是拿孩子的生命做要挟。

该药物也引起争议,批评人士认为,这是一种定价失控的行为;而另一边,也有支持者说,诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法,可以拯救绝望的家庭。

对于社会和舆论的质疑,诺华公司CEO曾表示:那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。

我们给病人做移植手术,每个病人要花300万到500万美元,但是效果远不如这些药物。该CEO表示,如果这种疗法只进行一次,费用比目前的疗法都要便宜。

不过,目前全球已获批3款SMA疗法,除了Zolgensma,还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi,后两款都已在国内获批。

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